Het onderzoek

Onderzoek naar lagere dosering Kaftrio bij mensen met cystic fibrosis

Mensen met cystic fibrosis (CF) hebben jarenlang een beperkte levensverwachting gehad. Gelukkig zijn de laatste jaren grote stappen gezet in de behandeling, vooral door de komst van CFTR-modulatoren, zoals Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). Dit medicijn heeft voor veel mensen met CF gezorgd voor een betere longfunctie, minder klachten en een hogere kwaliteit van leven.

Hoewel Kaftrio bij de meeste mensen goed werkt en over het algemeen veilig is, merken we in de praktijk dat sommige mensen last krijgen van (milde) bijwerkingen. Dit komt mogelijk doordat de standaard dosering niet voor iedereen precies goed is. Sommige mensen hebben een hogere hoeveelheid van het medicijn in hun lichaam dan nodig is, wat bijwerkingen kan veroorzaken.

In dit onderzoek willen we kijken of mensen met CF die stabiel zijn en mogelijk last hebben van (milde) bijwerkingen, een lagere dosering van Kaftrio kunnen gebruiken zonder dat dit de werking van het medicijn vermindert. Op deze manier hopen we de behandeling nog beter af te stemmen op de individuele patiënt.

Het onderzoek wordt uitgevoerd door artsen, apothekers en onderzoekers uit het HagaZiekenhuis en het UMC Utrecht, met uitgebreide ervaring in CF zorg en onderzoek. Het verzamelen van gegevens zal de komende 2 jaar plaatsvinden.

Helaas kost een onderzoek altijd veel tijd en geld. Ook zo bij dit onderzoek.

De kosten van dit onderzoek bedragen € 250.000,-